Wissenschaftler entwickeln eine Gentherapie-Behandlung mit dem Ziel, erhöhtes Cholesterin dauerhaft zu beseitigen. Der Ansatz entstand aus der Untersuchung einer seltenen genetischen Mutation im ANGPTL3-Gen, das auch als Gen für das Angiopoietin-ähnliche Protein 3 bekannt ist.
Dieses Gen spielt eine wesentliche Rolle bei der Regulierung der LDL-Spiegel (dem sogenannten „schlechten Cholesterin") und der Triglyceride im Körper. Die identifizierte Mutation deutet darauf hin, dass die Inaktivierung oder Modifikation dieses Gens diese Lipidparameter langfristig erheblich reduzieren könnte. Die Forscher hoffen, dass es durch Geneditierung möglich sein wird, die schützenden Wirkungen dieser natürlichen Mutation nachzubilden, und so eine dauerhafte Lösung für Menschen mit erhöhtem Cholesterin zu bieten – anstelle von chronischen Behandlungen, die eine tägliche Einnahme von Medikamenten erfordern.




